I fattori di crescita della mielopoiesi sono glicoproteine che regolano la proliferazione e differenziazione dei progenitori mielopoietici. Eritropoietina (EPO), granulocitopoietine (GM-CSF e G-CSF), fattore stimolante i macrofagi (M-CSF) e Interleuchina 3 (IL3) sono stati recentemente purificati, clonati e prodotti in larga scala con la tecnica del DNA ricombinante. La proliferazione delle cellule staminali, dalle quali originano le diverse linee cellulari del sangue è stimolata dallo Stem cell factor (SCF). Attualmente la sperimentazione di questa sostanza è in fase molto avanzata.

Per circa 30 anni si è cercato il fattore di crescita delle piastrine, la trombopoietina. Attualmente sono almeno tre i prodotti dell'ingegneria genetica con funzione piastrinopoietica. Due di essi sono in fase 2 di sperimentazione: la trombopoietina (TPO) e il fattore di crescita e sviluppo dei megacariociti (PEG-rHuMGDF), una è stata recentemente licenziata per l'utilizzazione clinica, l'interleuchina-11 (IL-11).

Esiste una notevole sovrapposizione di azione fra i diversi fattori di crescita. Sia GM-CSF che IL3 inducono la formazione di colonie miste granulocito-macrofagiche; G-CSF e M-CSF sono stati finora considerati fattori di differenziazione terminale specifici, inducendo la formazione prevalentemente di colonie pure granulocitarie e macrofagiche. In realtà anche questi ultimi fattori svolgono una azione più complessa di una semplice induzione differenziativa terminale.

IL3 e GM-CSF hanno un'azione molto simile sull'eritropoiesi stimolando la proliferazione e la differenziazione delle cellule progenitrici degli eritrociti in sinergismo con l'eritropoietina, fattore centrale nella differenziazione in senso eritroide. IL3 e GM-CSF inoltre sono in grado di stimolare la crescita in vitro anche dei progenitori megacariocitari.

Dal punto di vista più strettamente biologico le caratteristiche dei fattori di crescita (peso molecolare, origine cellulare, locus genico, cellule bersaglio distinte in progenitori e cellule mature) sono indicate nella tabella che segue:  

L'attività biologica delle citochine è elevatissima e la risposta ai fattori di crescita dipende dal bersaglio: i progenitori rispondono proliferando e differenziandosi, mentre gli elementi maturi rispondono attivando le loro funzioni.

Oltre ai fattori di stimolazione finora trattati sono attualmente molto studiate alcune molecole ad attività pleiotropa denominate modulatori. 

Tali molecole comprendono una vasta famiglia di composti tra cui il tumor necrosis factor o (Tnf alfa), gli interferoni alfa, beta e gamma, il platelet growth factor, il transforming growth factor beta. La loro azione dipende dalla concentrazione e soprattutto dal bersaglio cellulare con effetti talora opposti su proliferazione e differenziazione. Ad esempio, il TNF e l'Interferon a piccole concentrazioni stimolano il rilascio di fattori di crescita (GM-CSF, G-CSF) da parte di monociti e cellule epiteliali, quindi con azione stimolatoria indiretta, mentre ad alte concentrazioni inibiscono la crescita in vitro di cellule staminali e commissionate.

Ne consegue pertanto che la regolazione della proliferazione delle cellule staminali mielopoietiche è basata su di una complicata rete di interrelazioni tra le diverse citochine, in cui le cellule produttrici di fattori di stimolazione occupano un ruolo centrale essendo esse stesse bersaglio e sede di produzione dei diversi fattori.

Per quanto riguarda gli aspetti clinici i primi studi sui fattori di crescita negli animali sono stati incoraggianti per quanto riguarda sicurezza d'uso ed efficacia nella stimolazione della mielopoiesi. Appare quindi necessario un sia pur breve cenno sui risultati finora ottenuti nell'uomo.